5月20日，来自巴基斯坦患有重型地中海贫血症的4岁女孩艾莎，已经摆脱输血依赖，成为首位受益于该中国技术的外籍儿童患者。
重型β-地中海贫血症是一种血液系统遗传罕见病，艾莎出生后就需依靠定期输血和药物才能存活。今年年初她的输血频率是每两周一次，考虑到血液制品在当地紧缺且昂贵，艾莎父母开始寻求新的治疗方法。
当查询到上海复旦儿科医院在开展针对该疾病的基因编辑疗法临床研究后，从事科学研究工作的艾莎父亲立即联系了医院，通过上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器，对艾莎的自体造血干细胞中的相关区域，进行精准碱基编辑重建血红蛋白的携氧功能。
艾莎入院一个多月后，编辑后的造血干细胞回输至艾莎体内，其自身的血红蛋白浓度稳定增长，医生团队还为其制定了回国后的远程随访方案。
艾莎的爸爸感慨万千，妈妈也直呼：“中国是我最爱的国家。”
复旦儿科医院表示，希望这项技术能惠及到全球更多有这样疾病的孩子，让中国技术发挥重要作用。
（综合：封面新闻 看看新闻 编辑：饼饼）
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